多囊肾病是人类最常见的遗传性肾病,占尿毒症病因的5%。人群发病率在1/400~1/1000之间,我国约有150万患者。该病特点是双肾出现多个大小不等的囊泡,随年龄增长进行性增大,常并发出血、感染、肾结石等症,最终破坏正常肾脏结构和功能, 60岁时50%患者得尿毒症,需要透析治疗或肾移植,给个人、家庭和社会带来沉重的精神及经济负担,迄今尚无有效治疗药物。

近二十五年来,国内外肾脏病专家对多囊肾病开展了大量卓有成效的研究工作,已经查明多囊肾病的病因,部分阐明了多囊肾病的发病机制,实现了早期诊断,并在寻找治疗多囊肾病新药方面取得了显著进展,为结束多囊肾病无药治疗的历史带来了曙光。

多囊肾病是一种表现多种多样的疾病,即使生活在同一家庭里的成员,病情轻重也不一样,有的50岁得尿毒症死亡,有的寿命与正常人一样长而不得尿毒症。治疗多囊肾病要做的第一件事就是把病情发展快的与发展慢的那些病人区分开来。 现代磁共振技术不需要造影剂,不给病人带来任何痛苦,就能测出肾脏和囊肿的体积。时隔一年半载,再做一次磁共振检查,通过前后对比,就能够准确地测定出囊肿生长的速度。 囊肿长得快的病人容易得尿毒症, 因此多囊肾病患者应到医院做磁共振检查,测定一下肾脏和囊肿大小及生长速度,医生将根据检查结果决定病人是否需要药物治疗。

经过—系列动物试验及临床初步研究,已找出—些药物可有效治疗多囊肾病。国际上多个研究组正进行大规模的多中心临床研究,不久将有市售的药物面世。我国多囊肾病研究起步较晚,但近年来发展很快,部分研究已达国际先进水平。我们正采用磁共振检查确定病人肾脏和囊肿大小和生长速度,选择一部分囊肿生长速度快的病人,进行药物干预治疗,相信不远的将来我们能够找到治疗多囊肾病的有效药物。到那时,多囊肾病患者就像高血压病人服几粒药片把血压降至正常那样,口服一些药就能阻止囊肿长大,不得尿毒症,过上正常人一样的生活。
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